Mit dem Nobelpreis für Physiologie fand der Bereich der RNA-Therapien im Jahr 2023 eine weitere bedeutende Anerkennung. RNA-Therapien, bei denen Ribonukleinsäure (RNA)-Moleküle gezielt zur Behandlung von Krankheiten eingesetzt werden, stellen ein vielversprechendes neues Feld in der Medizin dar.
Während der letzten Jahrzehnte hat die Forschung bedeutende Fortschritte bei der Entwicklung von RNA-basierten Therapien für ein breites Spektrum von Krankheiten gemacht, von seltenen genetischen Störungen bis hin zu Krebs und Virusinfektionen. Einige klinische Durchbrüche auf dem Gebiet der RNA-Therapien, wie mRNA-Impfstoffe und RNA-Interferenz, sind bereits erzielt worden. Allerdings konnten nur einige wenige Produkte einen kommerziellen Erfolg mit einem Umsatz von mehr als einer Milliarde Dollar erzielen.
Was Sie erwartet
Der vorliegende Artikel beleuchtet die wichtigsten Arten von RNA-Therapien, ihre klinische Anwendung, die Herausforderungen, mit denen Forscher und Unternehmen konfrontiert sind, sowie Neuentwicklungen, die den Weg zu neuen Durchbrüchen ebnen können.
Die RNA-Landschaft und Investitionsmöglichkeiten
Pipeline für RNA-Therapien – Entwicklung
- Innerhalb von nur fünf Jahren hat sich die RNA-Therapie-Pipeline mehr als verdoppelt, was vor allem auf die mRNA-basierten Impfstoffe zurückzuführen ist, doch auch in anderen Segmenten ist ein deutliches Wachstum zu verzeichnen
- RNAi wird nachweislich bei seltenen Krankheiten eingesetzt, mRNA bei Antiinfektiva. Bei weit verbreiteten Krankheiten wurde ein klinischer Erfolg nachgewiesen. Dank neuer Entwicklungen können Krebs und andere Krankheitsbilder mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf angegangen werden
- RNA-Therapien erbringen sowohl den klinischen als auch den kommerziellen Wirksamkeitsnachweis
- Potenziell sind Produkte im Wert von über einer Milliarde USD in der fortgeschrittenen Phase der Pipeline
Herausforderungen für die Branche und neue Entwicklungen. Wieso jetzt?
RNA-Therapien eröffnen faszinierende neue Möglichkeiten für die Behandlung einer breiten Palette von Krankheiten. Es gibt allerdings mehrere technische Herausforderungen, die das Tempo der Erfolge begrenzen. Sie betreffen in erster Linie die gewebespezifische Bereitstellung von Nukleinsäuren sowie die Stabilität und Dauerhaftigkeit der Proteinexpression.
Im vorliegenden Artikel geben wir einen Überblick und erörtern, wie die neuen Entwicklungen auf diesem Gebiet dazu beitragen, diese Engpässe zu überwinden.
Bevorstehende Katalysatoren und Meilensteine in naher Zukunft
Folgende Katalysatoren und Meilensteine könnten die nächste Entwicklungsstufe markieren und den Erfolg der RNA-Therapien weiter beschleunigen:
- mRNA, die weitere klinische Vorteile in der Onkologie und bei seltenen Krankheiten sowie bei Impfstoffen über COVID hinaus zeigen
- RNAi-Therapien, die bei weit verbreiteten Krankheiten den Status eines Blockbusters erreichen
- ASOs, die den klinischen Nutzen bei seltenen Krankheiten bestätigen
Die RNA-Therapie-Pipeline hat sich in den letzten fünf Jahren mehr als verdoppelt
RNA-Therapeutika haben sich sowohl klinisch als auch kommerziell bewährt
Neueste technologische Fortschritte ermöglichen Gewebespezifität und verbesserte Haltbarkeit
Ungeachtet der erheblichen Durchbrüche ist die kumulative Bewertung der börsennotierten RNA-Therapie-Unternehmen auf das Niveau vor der Pandemie zurückgegangen (siehe Grafik in der Veröffentlichung)
Unsere Unterstützung
Anlage-, Handels- und Unternehmensstrategie
Suche nach geeigneten Zielen
Zu den häufigsten Fehlern bei der Vorbereitung von Geschäften gehört ein reaktiver Ansatz, bei dem sich die "Käuferseite" auf Transaktionen einlässt, ohne über eine klare, detaillierte Übersicht über das Gebiet zu verfügen. Nur die proaktive Vorgehensweise, bei der das Feld segmentiert und sorgfältig abgebildet wird, ermöglicht eine Maximierung des Geschäftsergebnisses.
Due-Diligence-Prüfung von Vermögenswerten und Unternehmen
Die eingehende Beurteilung des Produktpotenzials und der Unternehmensbewertung trägt dazu bei, das Risiko einer falschen Bewertung von Vermögenswerten bei Ein- und Auslizenzierungen oder Fusionen zu verringern. Das trifft sowohl auf die Käufer- als auch auf die Verkäuferseite bzw. den Lizenznehmer und den Lizenzgeber zu.
Maximierung der Transaktionsergebnisse
Wer sich auf eine neue Finanzierungsrunde, darunter einen Crossover oder einen Börsengang, vorbereitet, sollte besonders sorgfältig auf seine Bewertung und den angestrebten Umfang der Kapitalerhöhung achten. Die Einschätzung des Umfelds, die Analyse der Anlegerstimmung und eine klare Unternehmensstrategie für die Zukunft sind einige der wichtigsten Voraussetzungen für den Erfolg.
Portfolio Strategie
Nicht selten wählen neue Marktteilnehmer in diesem Bereich leicht zugängliche Indikationen aus, die sowohl aus wissenschaftlicher als auch aus klinischer Sicht weniger riskant sind. Dies hat jedoch zur Folge, dass der Wettbewerb in bestimmten Indikationen zunimmt und das Problem des «First-to-Market» statt des «Best-in-Class» auftritt.
Betrieb
Fertigung und Lieferkette
Sowohl die Herstellung von RNA als auch die Entwicklung und Synthese von Vehikeln der nächsten Generation erfordern neue Fähigkeiten. In Anbetracht der hohen Marktnachfrage und der begrenzten Kapazitäten dürfte es schwierig sein, eine solide Versorgung mit hochwertigen Rohstoffen zu gewährleisten. Entscheidend wird sein, die richtigen Lösungen oder Fähigkeiten zu identifizieren und zu wissen, wie man sie intern aufbaut oder solche Fähigkeiten und Kapazitäten erwirbt und integriert, um das Unternehmen zukunftssicher zu machen.
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